CorrectSequence Therapeutics meldet positive 15-Monats-Follow-up-Daten für CS-206

SHANGHAI, 3. Juni 2026 /PRNewswire/ -- CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen, das Pionierarbeit auf dem Gebiet der transformer Base Editing (tBE)-Technologie für schwere Krankheiten leistet, gab bekannt, dass der erste Patient mit Sichelzellkrankheit (SCD), der in China mit seiner hochpräzisen Base-Editing-Therapie CS-206 behandelt wird, seit mehr als 15 Monaten nach der Transplantation frei von vaso-okklusiven Krisen (VOCs) ist. Ab 60 Tage nach der letzten Erythrozytentransfusion war der Patient 13 Monate lang frei von VOCs und Anämie und erreichte damit den primären Wirksamkeitsendpunkt. Die Nachbeobachtungsdaten zeigten eine günstige Sicherheit und Wirksamkeit von CS-206.

Die Patientin, eine 21-jährige Frau aus Nigeria, hatte vor der Behandlung mit CS-206 immer wieder schwere VOCs. Nach der Behandlung mit CS-206 im Februar 2025 kam es bei der Patientin zu einer raschen und effizienten hämatopoetischen Rekonstitution, wobei am 13. Tag nach der Behandlung eine Neutrophilen-Engraftment beobachtet wurde und die Thrombozytenzahl am 21. Tag nach der Behandlung 50 × 10⁹/l überstieg. Innerhalb eines Monats nach der Behandlung stiegen die Werte des fetalen Hämoglobins (HbF) deutlich und kontinuierlich an, während die Werte des Sichelhämoglobins (HbS) deutlich und anhaltend sanken. Ab Monat 3 nach der Behandlung stabilisierte sich das HbF-zu-HbS-Verhältnis bei etwa 6:4 und ist seitdem stabil geblieben. Bislang wurden keine produktbezogenen unerwünschten Ereignisse beobachtet.

CS-206 ist eine firmeneigene, von Correctseq unabhängig entwickelte Base-Editing-Therapie für die Behandlung von SCD. Die Therapie nutzt den hochpräzisen transformer Base Editor (tBE), eine von den wissenschaftlichen Mitbegründern von Correctseq (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021) entwickelte Gentechnologie, um die HBG1/2 Promotorregion in autologen hämatopoetischen Stammzellen von Patienten präzise zu editieren. Das Editing ahmt natürlich vorkommende positive Mutationen nach, die bei gesunden Menschen zu finden sind, und reaktiviert so die Expression von γ-Globin und erhöht rasch den fötalen Hämoglobinspiegel.

Diese Therapie unterdrückt wirksam die Sichelbildung der roten Blutkörperchen und reduziert vaso-okklusive Krisen und Hämolyse erheblich. Im Vergleich zu CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapien für SCD bietet CS-206 den technologischen Vorteil einer präzisen Einzelbasenkorrektur ohne DNA-Doppelstrangbrüche, wodurch Risiken wie große genomische Deletionen, Chromosomenanomalien und Off-Target-Mutationen vermieden werden. Dies ist ein sicherer und effizienter therapeutischer Ansatz. Darüber hinaus ermöglicht die Therapie eine rasche hämatopoetische Erholung und eine deutliche Erhöhung des fetalen Hämoglobinspiegels, wodurch der Anteil an Sichelhämoglobin verringert und die Sichelung der roten Blutkörperchen wirksamer und dauerhafter verhindert wird.

SCD ist eine vererbbare Hämoglobinstörung, die durch Mutationen im β-Globin-Gen verursacht wird. Bei Patienten kann es zu chronischer Anämie, wiederkehrenden Schmerzkrisen, Infektionen und fortschreitenden Organschäden kommen, wobei schwere Fälle lebensbedrohlich werden können. Etwa 3,5 % der Weltbevölkerung tragen das Gen für die Sichelzellmutation in sich, und jedes Jahr werden etwa 300.000 Babys mit dieser Krankheit geboren, wobei die Prävalenz in Afrika, im Mittelmeerraum, im Nahen Osten und in Südasien besonders hoch ist. SCD und β-Thalassämie werden beide als Hämoglobinopathien eingestuft, die weltweit zu den häufigsten monogenen Erbkrankheiten gehören. Etwa 7 % der Weltbevölkerung tragen abnorme Hämoglobin-Gene in sich, und jährlich werden weltweit schätzungsweise 400.000 betroffene Kinder geboren.

Basierend auf der gleichen tBE-Technologieplattform und dem gleichen therapeutischen Weg hat CS-101, das von Correctseq für β-Thalassämie entwickelt wurde, mehr als zehn β-Thalassämie-Patienten aus China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malaysia und Pakistan in klinischen Studien erfolgreich geheilt. Mit Stand Ende Mai 2026 sind alle mit CS-101 behandelten Patienten seit mehr als 15 Monaten transfusionsunabhängig, wobei die längste Dauer 30 Monate übersteigt.

Die weltweite Rekrutierung für die vom Prüfarzt initiierte Studie (IIT) mit CS-206 zur Behandlung von SCD läuft derzeit. Correctseq beschleunigt die klinische Entwicklung und Vermarktung von CS-101 und CS-206 mit dem Ziel, Hämoglobinopathie-Patienten weltweit sicherere, wirksamere und erschwinglichere Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.

Informationen zu CorrectSequence Therapeutics

CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) ist ein Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das mit seinem firmeneigenen transformer Base Editor (tBE) Pionierarbeit bei Gen-Editing-Therapien der nächsten Generation leistet. Das Unternehmen hat mehrere hochmoderne Base-Editing-Systeme entwickelt, die außergewöhnliche Präzision bieten, Off-Target-Effekte minimieren und die ex vivo und in vivo Editing-Effizienz verbessern. Die robuste Pipeline des Unternehmens umfasst genetische Störungen, Stoffwechselerkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen, wobei mehrere Programme bereits in die klinische Entwicklung vorgerückt sind.

Weitere Informationen finden Sie unter www.correctsequence.com.

Danksagungen: First Affiliated Hospital der Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.

Medienkontakt:

Geschäftliche Zusammenarbeit: BD@correctsequence.com

Rekrutierung klinischer Studien: CT@correctsequence.com   

View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/hochprazise-basen-editierungstherapie-zeigt-dauerhafte-voc-freie-wirksamkeit-und-gunstige-sicherheit-bei-sichelzellanamie-302790263.html

Der Auftritt von Donald Trump Jr. an einem privaten Wirtschaftstreffen in Zürich beschäftigt nun die Schweizer Politik – und die Steuerzahler. Für den Sicherheitsaufwand rund um den Besuch des Sohns des US-Präsidenten kommt nicht die Veranstalterin Davos Lodge auf, sondern der Bund. Die Stadtpolizei Zürich bestätigt, sie habe auf Anweisung des Bundesamts für Polizei Fedpol gehandelt und den gesamten Polizeieinsatz dem Bund in Rechnung gestellt. Damit werden die Kosten über den Bundeshaushalt von Steuerzahlerinnen und Steuerzahlern in der ganzen Schweiz getragen.

Trump Jr. war Anfang Juni im Zunfthaus zur Saffran vor einer exklusiven Runde von rund 70 bis 75 Gästen aus Wirtschaft und Politik aufgetreten, organisiert von der Netzwerkplattform Davos Lodge. Das Treffen fand unter Ausschluss der Öffentlichkeit statt, im Anschluss war ein privates Dinner vorgesehen. Rund um den Anlass wurden in der Zürcher Innenstadt zeitweise Strassen gesperrt und Trams blockiert, ein grösseres Aufgebot von Bundes- und Stadtpolizisten stand neben dem US Secret Service im Einsatz. Zur genauen Höhe der Kosten schweigen sowohl Fedpol als auch Stadtpolizei mit Verweis auf Sicherheitsüberlegungen.

Brisant ist der Fall, weil es sich um ein rein privates Treffen ohne offiziellen Staatsbesuch oder öffentliches Amt des Gastes handelte. Grundsätzlich sieht die Verordnung über den Schutz von Personen und Gebäuden in Bundesverantwortung vor, dass Private die Kosten für Schutzmassnahmen selbst tragen müssen, wenn sie schutzbedürftige Personen einladen. Fedpol beruft sich hier jedoch auf Ausnahmeregelungen: Zum einen jene Bestimmung, wonach auch Personen ohne völkerrechtlichen Status geschützt werden können, «bei denen allerdings der Schutz notwendig ist, damit dem Ansehen der Schweiz nicht geschadet wird». Zum anderen verweist das Amt auf die Möglichkeit einer Abgeltung durch den Bund, wenn ein Anlass eine herausragende Bedeutung und weitreichende Auswirkungen auf die internationalen und wirtschaftlichen Interessen der Schweiz habe. Wie diese Kriterien im konkreten Fall erfüllt sein sollen, kommentiert Fedpol nicht; zu Lagebeurteilungen und Sicherheitsdispositiven äussere man sich «aus taktischen Gründen nicht».

Die Intransparenz sorgt in Zürich für ein politisches Nachspiel. Drei Gemeinderatsmitglieder der SP haben eine Anfrage eingereicht, die insbesondere Klarheit über die Kosten und die Entscheidungsgrundlagen des Bundes einfordern soll. Auch die Veranstalterin Davos Lodge beantwortete die Frage nach einer Beteiligung an den Sicherheitskosten nicht direkt und verwies lediglich darauf, man arbeite im Einklang mit den geltenden Schweizer Vorschriften und stimme sich mit den Behörden ab. Während Insider von sechsstelligen Beträgen für den Zugang zum Netzwerk-Event berichten, bleiben die öffentlichen Kosten des Polizeiaufgebots vorerst unter Verschluss.