AnnJi Pharmaceutical überführt AJ201 in die zulassungsrelevante Phase-3-Studie „ROMA-KD" zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA)
Die weltweit einzige bekannte Prüftherapie in der klinischen Phase 3 zur Behandlung von SBMA
- AJ201 (Rosolutamid) ist ein in der Erprobung befindliches, oral verabreichtes niedermolekulares Präparat, das darauf abzielt, mehrere Krankheitsmechanismen der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit) anzugehen
- Nach Einreichung des Phase-3-Protokolls bei der US-amerikanischen FDA im Rahmen des aktiven IND-Antrags (Investigational New Drug) von AnnJi wird AnnJi die Aktivierung der US-amerikanischen Studienzentren für die globale Phase-3-Studie „ROMA-KD" einleiten
- AJ201 hat von der US-amerikanischen FDA den „Fast-Track"-Status sowie sowohl in den USA als auch in der Europäischen Union den Status als „Orphan Drug" erhalten
TAIPEI, 6. Oktober 2026 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TPEx: 7754), ein auf die Entwicklung innovativer niedermolekularer Wirkstoffe spezialisiertes Unternehmen im klinischen Stadium, gab heute bekannt, dass es den US-amerikanischen Teil seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie „ROMA-KD" mit AJ201 (Rosolutamid) bei Patienten mit spinaler und bulbärer Muskelatrophie (SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit) vorantreibt. Dabei handelt es sich um eine fortschreitende, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, für die es bislang keine von der FDA zugelassene Behandlung gibt.
„Für Menschen, die mit SBMA leben, macht sich die Krankheit in alltäglichen Situationen bemerkbar: eine Treppe, die immer schwerer zu erklimmen ist, eine Mahlzeit, die immer schwerer zu schlucken ist, eine Stimme, die immer schwerer zu benutzen ist", sagte Dr. Wendy Huang, Vorsitzende und CEO von AnnJi. „Die Erkrankung betrifft ganze Familien, oft über mehrere Generationen hinweg, und es gibt nach wie vor keine von der FDA zugelassene Behandlung. Der Übergang von AJ201 in die Phase 3 bringt uns einen Schritt näher daran, dies möglicherweise zu ändern. Wir konzentrieren uns nun darauf, die Studienzentren in den USA zu aktivieren, Patienten in die Studie aufzunehmen und diese Studie so effizient und verantwortungsbewusst wie möglich abzuschließen – gemeinsam mit den Patienten und ihren Familien."
AJ201 ist ein in der Erprobung befindlicher, oral verabreichter niedermolekularer Wirkstoff, der den Abbau des pathogenen mutierten Androgenrezeptor-Proteins (mAR) fördert und zelluläre Stressreaktionswege aktiviert, darunter Nrf1, Nrf2 und HSF1. Als potenzielle „First-in-Class"-Therapie zur Behandlung von SBMA hat AJ201 von der US-amerikanischen FDA den Status als „Orphan Drug" sowie den „Fast-Track"-Status erhalten und wurde zudem in der Europäischen Union als „Orphan Drug" ausgewiesen.
Das Phase-3-Programm baut auf den vielversprechenden Ergebnissen der im Mai 2025 bekannt gegebenen, abgeschlossenen Phase-2-Studie zu AJ201 auf und berücksichtigt die anschließenden Gespräche mit den Zulassungsbehörden.
Die ROMA-KD-Studie ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die darauf ausgelegt ist, die Wirksamkeit und Sicherheit von AJ201 bei gehfähigen Patienten mit symptomatischer SBMA zu bewerten. Es wird erwartet, dass weltweit etwa 200 Patienten in die Studie aufgenommen werden, wobei die Vereinigten Staaten eine Schlüsselregion darstellen. Die Studie soll als Grundlage für mögliche weltweite Zulassungsanträge für AJ201 dienen. AnnJi wird die Aktivierung der Studienzentren regionenübergreifend im Einklang mit seiner globalen Entwicklungs- und Partnering-Strategie koordinieren.
Beirat für Patienten und Pflegepartner
AnnJi hat seinen SBMA-Beirat für Patienten und Pflegepartner ins Leben gerufen, der erstmals in Zusammenarbeit mit der Kennedy's Disease Association (KDA) auf der internationalen Patienten- und Wissenschaftskonferenz der KDA im Jahr 2026 angekündigt wurde. Der Beirat bringt Menschen mit SBMA und ihre Pflegepartner zusammen, deren persönliche Erfahrungen mit der Erkrankung Einblicke bieten, die klinische Daten allein nicht erfassen können.
In beratender Funktion bietet der Beirat ein strukturiertes Forum für einen kontinuierlichen, wechselseitigen Dialog zwischen AnnJi und der SBMA-Gemeinschaft. Die Mitglieder bringen Perspektiven ein, die in die patientenzentrierte Forschung und klinische Entwicklung von AnnJi einfließen können, einschließlich Überlegungen zum Studiendesign und zur Entwicklung klarer, leicht zugänglicher Informationsmaterialien für Patienten. Der Beirat arbeitet unabhängig von den klinischen Studien von AnnJi, und die Teilnahme hat keinen Einfluss auf die Teilnahmeberechtigung oder die Aufnahme in eine Studie.
Engagement für die SBMA-Gemeinschaft
AnnJi setzt sich weiterhin dafür ein, die Entwicklung von AJ201 für Menschen mit SBMA und ihre Familien voranzutreiben und weltweit in transparenter Partnerschaft mit Patienten, Pflegepartnern, Ärzten und Interessenverbänden zusammenzuarbeiten.
Informationen zu SBMA und AJ201
SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit, ist eine seltene, X-chromosomal vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine CAG-Repeat-Expansion im Androgenrezeptor-Gen (AR) verursacht wird. Das daraus resultierende mutierte AR-Protein trägt durch Mechanismen, die mit zellulärer Toxizität, oxidativem Stress und Neuroinflammation einhergehen, zur Degeneration von Motoneuronen und Muskeln bei. Es wird angenommen, dass SBMA in erheblichem Maße unterdiagnostiziert ist, zum Teil, weil ihre Symptome häufig mit anderen neuromuskulären Erkrankungen wie der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) verwechselt werden, und zum Teil, weil das Fehlen einer zugelassenen Behandlung bisher kaum Anreize für Gentests geboten hat. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Behandlung für SBMA.
AJ201 (Rosolutamid; auch bekannt als JM17) ist ein in der Erprobung befindliches, oral verabreichtes niedermolekulares Präparat, das darauf abzielt, mehrere an der SBMA beteiligte Krankheitsmechanismen anzugehen. AJ201 fördert den Abbau des pathogenen mutierten AR-Proteins und aktiviert zelluläre Signalwege, die an der antioxidativen Abwehr, der Proteinqualitätskontrolle und der Stressreaktion beteiligt sind, darunter Nrf1, Nrf2 und HSF1.1 Durch diese sich ergänzenden Mechanismen wird AJ201 als potenzielle krankheitsmodifizierende Therapie für SBMA entwickelt.
1 Bott LC et al. Hum Mol Genet. 2016.
Informationen zu AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TPEx: 7754) ist ein Arzneimittelentwicklungsunternehmen im klinischen Stadium, dessen Schwerpunkt auf innovativen neuen chemischen Wirkstoffen (NCEs) für Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf in den Bereichen Neurologie, Dermatologie sowie immunologische und entzündliche Erkrankungen liegt. Zu seiner Pipeline gehören AJ201 zur Behandlung der Kennedy-Krankheit (SBMA), einer seltenen neuromuskulären Erkrankung, sowie auf HDAC6 ausgerichtete Programme zur Behandlung von Neuropathien – einschließlich chemotherapiebedingter peripherer Neuropathie – und fibrotischer Erkrankungen.
AnnJi hat es sich zur Aufgabe gemacht, differenzierte Therapien zu entwickeln, die die Lebensqualität von Patienten mit vernachlässigten chronischen Erkrankungen verbessern. Das Unternehmen treibt die Entwicklung hochwertiger Wirkstoffkandidaten bis zum klinischen Proof-of-Concept voran und arbeitet bei der weiteren Entwicklung und Vermarktung mit globalen Partnern aus der Pharmabranche zusammen, mit dem Ziel, seine Therapien Patienten weltweit zugänglich zu machen und nachhaltiges Wachstum zu fördern.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, darunter Aussagen zum Zeitplan, zum Ablauf und zu den möglichen Ergebnissen der Phase-3-Studie „ROMA-KD", zur Aktivierung der Studienzentren und zur Patientenrekrutierung, zum Zulassungsverfahren für AJ201 sowie zu den Entwicklungs- und Partnering-Plänen von AnnJi. Begriffe wie „voraussehen", „glauben", „erwarten", „beabsichtigen", „könnte", „planen", „potenziell", „wird" und ähnliche Ausdrücke dienen dazu, solche Aussagen zu kennzeichnen. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen der Unternehmensleitung und unterliegen Risiken und Ungewissheiten, darunter klinische, regulatorische, herstellungsbezogene und operative Risiken sowie Partnering- und Finanzierungsrisiken, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich davon abweichen. Weitere Informationen zu diesen Risiken finden Sie in den von AnnJi bei der Taipei Exchange (TPEx) eingereichten und im Market Observation Post System (MOPS) veröffentlichten Offenlegungen. AJ201 ist ein Prüfpräparat und wurde von keiner Zulassungsbehörde für irgendeine Indikation zugelassen. Zukunftsgerichtete Aussagen gelten ausschließlich zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung, und sofern nicht durch geltendes Recht vorgeschrieben, übernimmt AnnJi keine Verpflichtung, diese zu aktualisieren.
Medienkontakte
Anne Yu: Anne.Yu@ajpharm.com
Sylvia Lin: Sylvia.Lin@ajpharm.com
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